Zolgensma, to lek, którym terapia dla jednego chorego kosztuje aż 9,5 mln zł. To niewyobrażalnie drogie leczenie od września 2022 jest refundowane przez państwo. By otrzymać lek za darmo trzeba jednak spełniać dwa warunki. Lek należy się dzieciom, które w momencie jego podania mają mniej niż 6 miesięcy i ważą nie więcej niż 13,5 kg. Drugi warunek to brak wcześniejszego leczenia. Jeśli dziecko miało już podany inny lek na SMA, nie może skorzystać z programu refundacyjnego.
Te warunki wykluczają kilkanaścioro dzieci w Polsce, w tym najmłodszą z nich - półroczną Nadię.
Dowiedz się: Badania przesiewowe noworodków w kierunku SMA
Dowiedz się: Z Giewontu na Hel. Tata chorej Zosi będzie maszerował 50 dni, aby zebrać pieniądze na leczenie córeczki
Dzieci "wykluczone" z refundacji
"Wykluczonych" z refundacji dzieci jest w Polsce 17. Wśród nich jest zaledwie półroczna Nadia, której rodzice zdecydowali się na leczenie innym lekiem, od razu po diagnozie. Niestety było to na chwilę przed wprowadzeniem refundacji Zolgensma.
- Jakby się urodziła dwa miesiące później, nie musielibyśmy toczyć tej walki. Nadia spełnia dwa z trzech warunków. Nie dostaje refundowanego leku, tylko dlatego, że zaczęliśmy już leczenie. Nadia urodziła się w lipcu, a refundacja weszła w życie we wrześniu. Gdybyśmy wiedzieli o niej wcześniej, poczekalibyśmy z leczeniem. Na pytanie, czy chcą państwo leczyć swoje dziecko, my bez wahania odpowiedzieliśmy, że tak. Każdy rodzic by tak zrobił – mówiła dla Radia Zet pani Wioleta Lewandowska, mama Nadii.
Bolesny zamiennik "najdroższego leku świata"
Nadia dostała więc lek o nazwie Spinraza. Problemów jest wiele - tu nie wystarczy jedna dawka, lek trzeba przyjmować regularnie, a podanie jest wyjątkowo bolesne. Co więcej, skazuje on na terapię już do końca życia.
- Jesteśmy po piątej dawce Spinrazy, którą Nadia będzie musiała w bolesny sposób przyjmować do końca życia. Refundowany przez państwo lek Zolgensma, na który zbieramy pieniądze, podawany jest jednorazowo i całkowicie zatrzymuje chorobę – wyjaśnia mama Nadii.
Walka z czasem
Zolgensma to z kolei lek, który daje rezultaty już po jednej dawce. Właśnie dlatego, rodzice Nadii rozpoczęli dramatyczną zbiórkę na własną rękę. Co gorsza, tu liczy się czas, bo "najdroższy lek świata" podawany jest dzieciom do 13,5 kg. Nadia waży dziś 7,5 kg. To smutne, ale właśnie ona ma największą szansę na, to by móc przyjąć lek.
Czy rząd rozszerzy program refundacyjny? Nie wiadomo, choć dyskusje opozycji w tej sprawie wciąż trwają. Ministerstwo Zdrowia, w swojej ostatniej odpowiedzi na interpelacje w sprawie leczenia SMA napisało, że „nie planuje modyfikacji programu lekowego B.102.FM. Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni”.
Na czym polega rdzeniowy zanik mięśni?
SMA to rdzeniowy zanik mięśni. To rzadka wada genetyczna, która ujawnia się w większości, bo w 70. proc. w wieku niemowlęcym lub wczesnym dzieciństwie. W jej wyniku obumierają neurony w rdzeniu kręgowym, w wyniku czego mięśnie powoli słabną, co w efekcie prowadzi do częściowego, a nawet całkowitego paraliżu.
Sprawdź też: Najczęstsze choroby genetyczne u dzieci - czy słyszałaś o nich?
