Na hemofilię choruje około 3 tysięcy osób w Polsce. To genetyczna choroba dziedziczna związana z płcią: na jej najczęstsze postacie (A i B) chorują tylko mężczyźni.
Wśród chorych są dzieci, które muszą stale przyjmować dożylnie brakujące czynniki krzepnięcia. Zastrzyki są wykonywane często, bo nawet 2 lub 3 razy w tygodniu, co nie pozostaje bez wpływu na komfort życia najmłodszych.
Dzięki zatwierdzeniu do refundacji nowoczesnego leku, preparat może być podawany podskórnie z dużo niższą częstotliwością: nawet raz w miesiącu.
Pierwsi mali pacjenci otrzymali już lek
Choć już w lipcu zdecydowano o refundacji nowoczesnej terapii lekiem opartym na substancji czynnej o nazwie emicizumab, ale dopiero w listopadzie rozstrzygnięto przetarg na zakup preparatu. Dzięki temu w 15 ośrodkach specjalistycznych w Polsce najmłodsi pacjenci (dzieci do 2. roku życia) będą mogły skorzystać z nowoczesnej terapii.
Od 8 listopada br. szpitale podpisują umowy na realizację programu lekowego dla dzieci z hemofilią, w ramach którego stosowany będzie lek zawierający substancję czynną emicizumab. Pierwsi mali pacjenci otrzymali już lek
- czytamy na stronie Ministerstwa Zdrowia.
O przyspieszenie dostępu do nowego leku apelowali rodzie dzieci chorych na hemofilię a także Rzeczniczka Praw Dziecka Monika Horna-Cieślak. „Wielka radość” - pisze o decyzji o rozpoczęciu leczenia preparatem podskórnym. To jednak nie koniec działań w temacie dostępu do tej terapii.
Jedna z mam chłopca chorującego na hemofilię, która na Instagramie prowadzi profil @zaczytana.querida przekazała, że jej synek jest jednym z 70 dzieci, które zostały zakwalifikowane do profilaktyki lekiem podskórnym.
− To dzień, na który czekaliśmy od 1 lipca. Był warty każdej sekundy walki…Dziękujemy Wam za pomoc. Po naszych naciskach ogłoszono w końcu przetarg - przetarg przyspieszony, rozstrzygnięto go i Emicizumab trafia właśnie do pierwszych pacjentów. Szybciej niż zdawało się to możliwe… Tyle cierpienia mniej!😭
Walczymy o objęcie leczeniem wszystkich dzieci (0-18 lat) z ciężką postacią hemofilii typu A. Jest ich około 360… Leczenie podskórne zaczyna w tej chwili 70 z nich.W tym Mieszko❤️🩹
Nie poddamy się w walce o innych. Nie poddamy się w walce o przyszłość Mieszka, tą po drugim roku życia
- pisze Maja Wiktorowicz, mama małego Mieszka.
„Nowy lek minimalizuje cierpienie dzieci”
Tak o nowoczesnej terapii pisze Rzeczniczka Praw Dziecka. Ponieważ nowoczesny preparat podawany jest podskórnie znacznie rzadziej (nawet raz w miesiącu) niż dostępne obecnie czynniki krzepnięcia, minimalizuje płacz, siniaki i dziecięce cierpienie.
Dotychczasowe wlewy dożylne (które u niektórych pacjentów wciąż mogą okazać się konieczne) w przypadku najmłodszych nie są łatwe i wymagają podań w szpitalu. Gdy dożylna podaż czynnika jest niemożliwa, konieczne jest założenie portu naczyniowego podczas operacji, jednak jej częstym powikłaniem jest pojawienie się w organizmie inhibitora przeciw czynnikowi krzepnięcia.
To nie koniec działań w tej sprawie. Rodzice chorujących na hemofilię dzieci wciąż walczą o to, by z tej formy terapii mogły skorzystać także maluchy po 2. roku życia.
− Dziś świętujemy duży krok, ale lek nie jest dostępny dla każdego dziecka a wyłącznie do 2. roku życia. Będę apelować i interweniować dalej, aby lek był dostępny dla każdej osoby młodej do 18 roku życia
- pisze na Instagramie RPD Monika Horna-Cieślak.
